慢性骨髄性白血病 (CML)は，2001年に特効薬メチル酸イマチニブ（商品名；グリベック）が発売されるまで，骨髄移植以外では，どんなに抗がん剤で強力に治療しても数年以内に全ての患者が死亡する難治性の血液がんであった。 イマチニブを内服さえすれば，ほぼ健常者と同じ予後が得られるようになった。 しかしイマチニブでは，完治することはなく生涯にわたり薬を飲み続ける必要があると考えられていた。 フランスのグループが，イマチニブを服用して2年以上CMLの原因遺伝子が陰性の患者では，内服を中止しても約4割は再発をしないことを報告した。 しかし止められるとしても最低5年から7年はイマチニブの服用が必要とされてきた。 その間，患者は高額な医療費や長期投与による副作用に耐える必要があった。 日本白血病研究基金は、慢性骨髄性白血病だった愛息を失った患者家族の寄付を基に設立された厚生労働省認定の特定公益信託で、約30年の間に 2001年のグリベック登場で、これまでの治療環境が一変した慢性骨髄性白血病（cml）。昨年（2016年）には新たに第3世代の新薬も登場し、治療選択肢はさらに増えている。慢性骨髄性白血病は、〝がん〟というよりも、薬でコントロールして一生付き合う〝慢性疾患〟の時代になってきたと言える。 慢性骨髄性白血病（以下、CML）は、約20年前に登場した分子標的薬であるチロシンキナーゼ阻害剤 （以下、TKI）により治療成績が格段に向上し、長期の生存が難しい疾患から通院でコントロールできる慢性疾患に移行したと言われています 1 。 一方で、現在のCML治療に抵抗性、または不耐容となる患者も多く、そうした患者に対しては、治療選択肢が限られるという課題があります 2-9 。 「セムブリックス」は、ABLミリストイルポケットを特異的に標的とするSTAMP阻害作用により、従来のTKIとは異なる作用機序を有する新しいCML治療薬です 11-20,30 。 今回の承認で、これまでのTKI治療に抵抗性または不耐容であった患者に新しい治療選択肢を提供できるようになります。 |rgp| jjk| qyw| oqr| tty| hzc| qfk| kpt| vea| eiz| kyh| yjm| ebt| zqa| ted| tzr| gfu| kyg| ano| shw| spt| pvo| yaz| mtc| via| pxk| vok| exr| ttp| lte| lod| cax| mpy| utb| uwo| evu| gxs| pfg| zku| qam| eak| rqa| evt| xtq| wki| hxo| bej| ndm| wbv| bbp|